近期，医院血液科张丽娜主任医师团队，创造了“河南首例”——神经母细胞瘤患儿顺利完成第1周期GD2免疫治疗。神经母细胞瘤，又被称为“儿童肿瘤之王”。
据了解
，这名小患者（化名小
涛
）
今年
5岁，于年因腹胀就诊，PET-CT提示纵膈、胸腔、腹腔、腹膜后、肩胛骨、胸腰椎、骨盆等多个部位，都遭到了恶性肿瘤的侵犯，骨髓检查提示神经母细胞瘤侵犯骨髓，病理检查符合神经母细胞瘤。
而且，小涛被诊断为神经母细胞瘤IV期，属于极高危的情况（INSS分期）。经过10个周期化疗达到完全缓解，随后给予自体干细胞移植治疗，并结合局部放疗进行巩固，小涛的病情逐渐得到缓解。但是，神经母细胞瘤恶性度高，小涛又属于极高危的情况，复发风险高，预后效果差，单纯的放化疗并不能获得满意的疗效。
不幸中，却有一丝曙光照到了小涛身上。随着达妥昔单抗β注射液于去年12月在中国国内正式供应后，小涛于今年2月顺利完成达妥昔单抗β注射液第一个治疗周期，成为河南省首例接受这项治疗的患者，并且平稳度过了副作用发生期，目前正在进行第二个周期治疗。
小涛在医院治疗期间，血液科张丽娜主任医师带领医护团队共同努力，全程护航小涛的治疗，如今小涛已经顺利出院，这也标志着河南在儿童肿瘤治疗方面再攀新高峰，再创新佳绩。
据悉，小涛所接受的免疫治疗，就是国内儿童肿瘤专家和家属所期盼的GD2单抗。该项治疗，根据患儿体表面积的不同，所需的治疗花费也不同，多数患儿发病时体表面积为0.5-0.8m^2,使用GD2单抗所需花费89万-万不等。
据了解，神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占8%~10%，死亡率高达15%。绝大多数（85%）的神经母细胞瘤患者，确诊年龄小于5岁，超过半数患者为高危型。由于高危神经母细胞瘤的侵袭性强、治疗难度大，所以也常被称作“儿童肿瘤之王”。
长期以来，国内高危神经母细胞瘤临床治疗手段以化疗、手术、自体干细胞移植、放疗等为主，然而由于疾病特异性强，多数患儿往往在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，治疗效果仍不佳，且近60%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段治疗后，仍然会遭遇复发。据统计，高危患儿的5年总生存率（OS）不超过50%（现实情况的OS更低），复发患儿5年总生存率（OS）仅为24%，令患儿家庭陷入沉重的负担与痛苦。
但是，随着近年来免疫疗法的快速发展，对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋于深入和细化。GD2（双唾液酸神经节苷脂）在神经母细胞瘤中表达比例高达%，是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。达妥昔单抗β可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合，触发抗体依赖性细胞介导的细胞*性作用（ADCC）和补体依赖的细胞*性作用（CDC）等免疫作用机制，从而发挥抗肿瘤的作用。
医院血液科张丽娜主任指出：“作为一款具备差异化结构的靶向GD2抗体，达妥昔单抗β可激活适应性和先天性免疫应答，导致神经母细胞瘤细胞死亡。欧洲SIOPEN临床研究已经证实了达妥昔单抗β的有效性和安全性。临床研究显示，达妥昔单抗β可显著提升高危神经母细胞瘤患儿的治愈潜能，提升复发或难治性神经母细胞瘤患儿的生存获益。APN-研究证实，达妥昔单抗β治疗高危神经母细胞瘤患者的5年无事件生存率（EFS）达57%，5年总生存率（OS）达64%，并显著降低复发风险16%。APN-V3研究证实，达妥昔单抗β治疗复发或难治性神经母细胞瘤患者客观缓解率（ORR）达50%，3年EFS率达57%，3年OS率达71%。我们很高兴能看到这款针对儿童实体肿瘤的创新药在河南启动，为更多小患者带来新希望。希望它能帮助更多患儿改善临床获益，像其他孩子一样，拥有一个健康光明的未来。”
医院宋永平副院长指出：“患有神经母细胞瘤的患儿平均发病年龄只有1.7岁，即便5年之后，仍旧还是儿童，这也就意味着在初治高危阶段的治疗，我们要做到尽量提高患儿的5年无事件缓解率（EFS），降低复发率，为患儿获取更高的临床治愈率。在复发难治的治疗阶段，尽量提高无事件缓解率（EFS）的同时，尽量延长患儿的总生存率（OS），在创新药物快速发展的今天，随着免疫治疗药物在国际上的应用，我们看到这类患儿的远期生存率确实有了实质性的改善，这也为神经母细胞瘤患儿家庭带来了更多希望”。