12月8日，据NMPA
来自：NMPA
这是国内获批上市的第2款疗法针对「儿童肿瘤之王」高危神经母细胞瘤。
那西妥单抗注射液（那昔妥单抗/Naxitamab）是Y-mabs研发的一款复发/难治性高危神经母细胞瘤治疗药物，在年11月25日首次获FDA加速批准；同年12月，赛生药业以1.2亿美元引进了Y-mabs的两款产品，那昔妥单抗正是其中之一。
那昔妥单抗是神经节苷脂GD2人源化单克隆抗体，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的GD2起效。结合GD2后，那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞*性反应（ADCC）并激活补体系统，从而杀伤肿瘤。在获FDA加速批准之前，该药曾获得FDA授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。
在美国，那昔妥单抗的加速批准是基于两项关键性II期临床研究和12-研究的总缓解率（overallresponserate，ORR）和缓解持续时间（durationofresponse，DOR）数据。研究显示，在接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的22例复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，ORR达到45％，其中包括8例CR；30％的患者DOR超过6个月。在12-研究中，38例患者的ORR为34％，包括10例CR，23％的患者DOR超过6个月。
来自：Y-mabs
神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8％~10％；确诊时的中位年龄为17～18个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足50％。
目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。尤其在国内，针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物如今还尚未获批，患者对该类疗法的需求还远远未能满足。
据Insight数据库，全球范围内靶向GD2治疗神经母细胞瘤的单抗产品也仅有3款获批。
神经母细胞瘤领域全球获批上市3款靶向GD2单抗
来自：Insight数据库网页版（
在Naxitamab之前，EUSAPharma的产品Dinutuximab和Dinutuximabbeta（氨基酸序列一致，细胞系不同）先后获批，使长期缺乏有效疗法的儿童高危神经母细胞瘤领域获得了首款免疫疗法。
年1月，百济通过合作获得了达妥昔单抗β的大中华区权益，并在同年11月递交上市申请纳入优先审评，去年8月获批上市，成为国内首款神经母细胞瘤免疫疗法。
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本文源自：Insight数据库
作者：Insight数据库